未注册上市急需药品临时进口 上海“破冰”为罕见病患者点亮生机

  记者 顾泳
  昨天下午，国内尚未注册上市的第二代生长抑素类似物帕瑞肽，注入患肢端肥大症19年的患者孙女士体内。这也是上海首次尝试“破冰”，按照《临床急需药品临时进口工作方案》进口国内无注册上市的临床急需药品。
  记者了解到，由于部分疾病发病率低、临床需求少，以及国内外医疗药物研发方面仍然存在局部差距，导致少量临床急需药品在国内未上市，这部分患者迫切药品需求得不到满足。
  2022年，国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局联合印发《临床急需药品临时进口工作方案》，为相关药品进口申请、使用管理提供制度保障。
  今年3月，复旦大学附属华山医院根据患者需求提出帕瑞肽申请。在市卫健委、药监局和各方通力合作下，帕瑞肽成功在上海应用造福患者，一项利好政策最终“落地开花”。